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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病干细胞制剂何时(héshí)问世?答案或在明年。 2024年6月,美国福泰制药(zhìyào)(Vertex)公布全球首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床数据:12名患者90天内均显示出胰岛(yídǎo)细胞移植成功,其中11名减少(jiǎnshǎo)甚至完全停用了外源性(wàiyuánxìng)胰岛素。今年4月29日,VX-880进入3期临床阶段(jiēduàn),预计2026年提交上市申请。 但这一“希望之光”门槛(ménkǎn)高达200万美元(约1400多万人民币),令全球5亿患者望而却步。2024年(nián)7月,中国科学家出手,研发出中国人自己的胰岛素制剂,将触达门槛从1400万元骤降(zhòujiàng)至50万元人民币,给大众带来新的曙光(shǔguāng)。 01为了儿女,“青蛙科学家”转向(zhuǎnxiàng)糖尿病 糖尿病攻克的起点(qǐdiǎn),始于父爱。 据《世界科学》报道,哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton教授,原(yuán)是研究青蛙胚胎发育的学者,1991年其子确诊1型(xíng)糖尿病,Melton转向攻克(gōngkè)糖尿病,13年后女儿同样迎来确诊的打击。为拯救一双(yīshuāng)儿女,Melton誓要“用毕生精力寻求治愈(zhìyù)之法”。 2004年,Melton团队在胚胎干细胞分化胰岛β细胞方面取得一定进展,但分化效率却不足1%,且存在免疫排斥(páichì)风险。Melton深知,这条路远(yuǎn)比预想中艰难(jiānnán)。 转机出现在2012年——日本科学家山中伸弥凭借诱导多能干细胞(iPSC)技术获得诺奖,让60岁细胞一键(yījiàn)回至胚胎(pēitāi)状态。这项技术为(wèi)人类攻克各类难题提供全新思路—— 2014年,日本(rìběn)成功利用iPSC技术完成(wánchéng)首例老年黄斑变性的临床实验(línchuángshíyàn),首次将干细胞作用于眼部疾病;2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验;同年,口服干细胞抗老成果“赛/诺/瑞stemax”问世,因亚洲首例而(ér)在京JD东、亚马逊等颇受追捧,被中年男性(nánxìng)赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油(wànjīnyóu) 前述糖尿病领域同样(tóngyàng)如此(rúcǐ)。2014年,Melton团队通过测试150多种不同化合物组合,成功培育出功能性胰岛β细胞,首次(shǒucì)实现在动物实验中攻克糖尿病,震动医学界。 2024年6月21日,第84届美国糖尿病协会科学(kēxué)会议上,福泰制药公布了(le)VX-880的(de)Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果——共有12名患者接受了全(quán)剂量的VX-880单次输注,所有患者在第90天均显示出有效胰岛素产生(chǎnshēng),11名患者减少了外源性胰岛素的使用,其中3名完全停用,且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾(céng)向妻子乐观预估,5年便能突破,但现实(xiànshí)却是,他们在实验室里(lǐ)坚守了近15年,无数次的尝试与失败,才最终迎来成功的曙光。 02中美日齐发力,触达门槛一降再(zài)降 如今,全球(quánqiú)患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期临床结果,但有资料显示,该成果门槛(ménkǎn)高达200万美元,远非大众所能企及。 希望或来自中国,2024年9月(yuè),《Cell》报道:中国研究者利用化学小分子技术,研发(yánfā)出RGB-5088胰岛细胞注射液,首例患者在(zài)移植后75天完全脱离(tuōlí)胰岛素,血糖达标率从43.18%提升(tíshēng)至98%以上。据悉,该技术20天即可完成制备,单例费用预计低于50万元 而类似(lèisì)的门槛大幅下移,在干细胞领域并不稀奇。 2018年,《财经天下》周刊报道(bàodào),乌克兰推出缓老干细胞(gànxìbāo),一针59.8万,吸引全球富豪蜂拥体验。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞stemax”,则因(yīn)独有的干细胞激活因子Revistem,将触达门槛迭代至京(zhìjīng)JD东等平台的3.2万元,其入门款(kuǎn)pro版,更是将门槛下移至5400元,降幅令人震惊 据(jù)艾美咨询调查,该成果的受众多为国内一二线城市的高净值中年男性,其反馈(fǎnkuì)诸如“精力改善,容光焕发”“感觉第一次充满了电,几乎不需要靠咖啡提神”,尽显科技魅力(mèilì)。 在(zài)关节方面同样如此。今年3月22日,海南明码标价的干细胞疗法(liáofǎ)中,针对膝关节炎的疗法为3.6万元,而据CNBC报道,在美国再生诊所,该技术标价为1.6万美元(wànměiyuán)(约11万元)。 更惊喜的在于,糖尿病等问题的触达门槛,并未止步于50万元。2025年(nián)4月18日,中国殷浩教授(jiàoshòu)与(yǔ)程新教授联合研发(yánfā)(yánfā)出“异体人再生胰岛注射液E-islet 01”,据悉,其标准化(biāozhǔnhuà)生产线单批次可制备120万胰岛当量,足以满足200例需求,成本有望降至传统(chuántǒng)疗法的1/10,将触达门槛进一步下移。此外,《日经中文网》报道,今年2月,日本京都大学研发出iPS胰岛细胞薄片,研发者(zhě)矢部大介教授宣称:“与中国等地相比,我们耗时短、成本低,更具优势。” 有专家认为:从200万美元到50万元甚至(shènzhì)更低,当干细胞技术撕开衰退铁律,我们迎来的不仅是医学变革,更是(gèngshì)生命质量“去(qù)阶层化”的提升 03科技,正在改写未来生命(shēngmìng)范式? 目前,干细胞技术虽仍面临成本、标准化和长期安全性等难题,但随着美、中(zhōng)、日等全球(quánqiú)多线程突破,糖尿病正迈向从(cóng)“控制症状”到“功能治愈”的新时代。 在此趋势下,攻克糖尿病、心衰(xīnshuāi)乃至抵御老化(lǎohuà),或许不再是少数(shǎoshù)人的专利,而是亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所言:“这不是关于永恒,而是关于选择——选择让(ràng)更多人平等地享受科技恩赐。” 有观点一语中的:“科技本身无法创造奇迹(qíjì),却能缩短(suōduǎn)奇迹到来的时间。”
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